Nechte novou drogu ukázat vám, jak to (a další drogy) přišel být.

Martin Downs, MPH

Jsem jen pilulka. Ano, jsem jen pilulka. A já tu sedím …

Ahoj. Jmenuji se Nupil. Jsem nová droga, nebo alespoň doufám, že budu. FDA se právě rozhoduje, zda mě schválí. Vidíte tu velkou kancelářskou budovu? To je Centrum pro hodnocení a výzkum drog. Je to stejně důležité, jak to zní. Osud všech nových léků, které chtějí být prodávány v USA, se rozhoduje zde.

Uvnitř recenzenti agentury FDA pečlivě zkoumají všechny informace, které o mně o mně známe, a mluví o tom společně. Určitě jsou zaneprázdněni. Existuje více než 100 000 stránek dat a několik recenzentů bude potřebovat několik recenzentů. Myslím, že musím jen sedět a trpělivě.

Jak jsem skončil tady? Proč, jsem rád, že jste se zeptal. To je zajímavý příběh.

Molekula stojí

Asi před 12 lety jsem začal pracovat jako molekula, jedna z tisíců výzkumníků vytvořená v laboratoři. Vědci nás prohledali jeden po druhém a hledali nějaké zvláštní vlastnosti. Byl jsem přidán do některých buněk ve zkumavce, abych zjistil, co udělám.

Bylo to už dávno, ale vzpomínám si, že se mi líbila téměř všechno o těch buňkách, s výjimkou jednoho hrozného malého enzymu - enzymu, který by mohl lidi zničit. Ten enzym mě opravdu rozčiloval, takže jsem zablokoval jeho výrobu, ale nechal všechno ostatní sám. Vědci byli hodně potěšeni. Udělal jsem jen to, co přišlo přirozeně ke mně, ale teď vím, že přesně to doufali.

Neměl jsem zatím jméno, jen číslo: ABCD-523.

Testování začíná

Vědci mě pak začali testovat na laboratorních potkanech. Cílem bylo zjistit, jestli jsem u živých zvířat udělal totéž, co jsem udělal ve zkumavce. Chtěli také vědět, jestli jsem měl nějaké toxické účinky. Měřily, jak jsem pohltil a prošel tělem zvířete.

Jak řekl Alan Goldhammer, PhD, přidružený viceprezident pro regulační záležitosti pro farmaceutický výzkum a výrobce americké chemie (PhRMA), řekl: "Je snadné identifikovat spoustu věcí, které pracují uvnitř zkumavky". Úkolem je najít něco, co funguje v živém těle.

Pokračování

Výsledky experimentů byly dobré. Je to docela vzácné, aby se to stalo. Pouze jedna z 50 slibných sloučenin předloží tyto testy. Převážná většina nepracuje podle očekávání nebo je příliš toxická.

Vědci mezitím studovali, jak bych se mohl stát pilulkou. Chtěli se ujistit, že nejsem příliš křehká - že bych mohl existovat v širokém rozmezí teplot, aniž by mě ponižoval. Podívali se také na to, jak těžké by mě bylo ve velkém měřítku. Zdá se, že nejsem zneklidňující ohledně počasí a nejsem nepraktický, abych se hromadil.

Mnoho překážek je jasné

Měl jsem již spoustu experimentů, ale pořád jsem měla dlouhou cestu. Abych přešel k dalšímu kroku, výrobce drog, který mi sponzoroval, potřeboval FDA, aby schválila testy u lidí. Společnost ukázala úřadu FDA, jak dobře jsem provedla testy na zvířatech, a vysvětlil, jak by mě studovali u lidí, v tzv. Klinickém hodnocení první fáze.

S palcem z FDA výzkumníci začali hledat lidi, aby mě vyzkoušeli. Potřebovali 20 - 100 zdravých dobrovolníků. Cílem studie bylo zjistit, zda jsem pracoval, ale spíše testovat mou bezpečnost a vedlejší účinky u lidí.

Někteří lidé měli mírné vedlejší účinky, jako jsou bolesti hlavy a žaludeční nervy. Hej - nikdo není dokonalý! Vsadím se, že jste někomu předtím dal bolesti hlavy. Faktem je, že všechny léky způsobují někdy vedlejší účinky. Ale pro lidi v této studii jsem nezpůsobil vážné problémy.

Mám jméno

V této době jsem dostal své "nepůvodní" jméno: noperalate . To je můj generický chemický název, který vědci používají, když o mně mluví. Je to jiná než moje značka, kterou později vydali firmy, které mě prodávají. Skupina nazvaná Rada přijatých názvů USA přiděluje nové generace nových farmaceutických sloučenin. Nikdy jsem si nemyslel, že WBMD-523 byl opravdu já, takže jsem byl šťastný, že jsem byl nazván noperalate.

Zatím je vše dobré. Ale v dalším kroku ve studii fáze II jsem musel dokázat, že jsem pracovala. Až do tohoto okamžiku jsem musel pouze ukázat, že jsem pravděpodobně pracoval. Teď jsem musel hrát. Vědci chtěli vidět, že mohu spolehlivě inhibovat tento enzym u většího počtu lidí - kolem 100 až 500 - aniž by je poškodili. Byl bych také srovnán s placebem, tedy s falešnou pilulkou. Vědci a zkušební subjekty by nevěděli, kdo mě vzal a kdo udělal placebo až po ukončení studie.

Pokračování

Bylo uplynulo sedm let od doby, kdy jsem byl v laboratoři poprvé v laboratoři a vybral pro vývoj. Do mě bylo investováno spousta času, vědomosti a peněz, ale stále jsem měla šanci, že se mi to nepodaří. Klinické studie jsou jako olympijské hry. Často velmi slibné sportovce se dají do hry, ale nakonec se nemění. Přibližně čtyři z pěti léčivých přípravků se klinických studiích neřídí.

Ne každý mě navíc vzrušoval. Mnoho vědců v oboru bylo skeptické. Domnívali se, že počáteční výsledky studie nebyly přesvědčivé. V době, kdy studie fáze II skončily, se však mnoho lidí vzrušovalo. Bylo jasné, že půjdu do třetí fáze.

Závěrečná fáze klinických studií trvala čtyři roky. Musel jsem být testován na tisících lidí a nepochybně jsem ukázal, že jsem skutečně pracovala a že moje přínosy značně převažovaly nad jakýmikoli potenciálními problémy.

Přehled

Takže to nám přináší aktuální informace. Před několika dny můj sponzor podal s FDA novou "žádost o léčbu". To je oficiální požadavek, aby FDA prozkoumala nějakou drogu.

Jak jsem již řekl, farmaceutická společnost musela převzít všechny informace, které měla na mně. To zahrnuje údaje ze všech experimentů na zkumavkách, studií na zvířatech a všech klinických studiích.

Byl jsem zvědavý, jak proces revize funguje, a proto jsem se zeptal Sandra Kweder, MD, zástupkyně ředitele Úřadu pro nové drogy FDA.

FDA má mnoho různých odborníků na zaměstnance, aby přezkoumali různé části aplikace. Podívají se na všechny jeho aspekty, nejen na studijní údaje.

"Například tam bude chemik, který kontroluje celý výrobní a kontrolní systém kvality," vysvětluje Kweder.

Ostatní ingredience se mnou smíchají, aby vyráběly pilulky. Tyto ingredience musí být také bezpečné a nemohou se mnou reagovat způsobem, který mění, jak pracuji.

Pak jsou i další odborníci:

• Lékaři
• Toxikologové
• Statistici
• Mikrobiologové
• Farmakologové

Všichni hledají problémy s důkazy, které předložil můj sponzor. Někdy požadují další údaje, například ze studie prováděné delší dobu nebo z více testovaných předmětů. Jsem přesvědčen, že jsme všem, kteří potřebují, poskytli vše, co potřebují. Můj sponzor zůstal v kontaktu s FDA v průběhu klinických studií a dokonce se zeptal, jak navrhnout studie, které nejlépe vyhovují požadavkům FDA.

Pokračování

Posuzovatelé se nemusí zcela spoléhat na výklad údajů zadavatele. Protože mají přístup ke všem studijním údajům, mohou udělat vlastní analýzu, pokud to považují za vhodné.

"To je to, co činí americký systém kontroly tak jedinečným," říká Kweder. "Žádné jiné země to neudělají."

Aplikace také obsahuje navrhované informace o štítcích: pokyny k použití, co mám dělat a jaké vedlejší účinky a bezpečnostní otázky mám. Často FDA chce vyladit, co bude vytištěno na štítku.

Poradní výbory

V některých případech, ale ne můj, FDA svolá poradní výbor. Klinické studie mohou odhalit, že existují vážná rizika, která je vyvážena přínosem léků, nebo mohou existovat pochybnosti o tom, zda droga skutečně funguje. "Dokonce ještě předtím, než aplikace přichází, máme určitý smysl toho, co studie ukazují, a víme, že to bude úzký hovor," říká Kweder. "Tyto úzké výzvy jsou běžným důvodem, proč něco vzít na poradní výbor."

Poradní výbor může být také užitečný, pokud je droga kontroverzní, nebo pokud je tak nová, že nic podobného nebylo dříve schváleno. Výbor je složen z nezávislých odborníků. Jeho doporučení jsou vážit vážně, ale FDA není legálně povinen je následovat.

Konečně každý recenzent napíše zprávu. Nejvyšší funkcionář zváží doporučení recenzentů a rozhodne: "schváleno", "schvalovatelným" nebo "neschváleným".

Schválený lék má zelené světlo, které má být uvedeno na trh právě ten den. Pokud jde o "schvalovatelnou" drogu, konečné schválení může záviset na tom, že výrobce léků splňuje určité podmínky, jako je poskytnutí dodatečných údajů. Droga, která je "neschválitelná", je v podstatě sestřelena.

V roce 2003 trvalo zhruba 17 měsíců úřadu FDA, aby dokončil revizi. Některé drogy však dostávají prioritní přehled. To je, když je naléhavě nutné, aby se co nejdříve dostalo k pacientům. Mnoho léků vyvinutých k léčbě AIDS mělo například prioritní hodnocení. "U prioritních recenzí máme šestiměsíční přehledy," říká Kweder.

Pokračování

FDA také musí schválit značku drogy, kterou vyvine výrobce léčiva. Obchodní značka nesmí být zavádějící, sama sebe propagující nebo příliš podobná stávajícímu názvu léku. Jméno jako "Curezital" nebo "Lipitar" by nikdy nebylo povoleno.

Pokud budu schválena, budu prodáván jako Nupil® (noperalate).

Jsem opravdu nadšený pro ten den. Doufám, že nebudou mít příliš dlouho na to počkat.Továrny výrobců léků se chystají do výroby; jsou připraveny reklamní kampaně; a legiony prodejců jsou připraveny pro fanoušky po celé zemi, jakmile přijde schvalovací dopis.

Zbytek příběhu

Ještě jedna věc, kterou bych chtěl zmínit, než půjdete. Můj příběh nemusí nutně skončit se schválením a marketingem. Lékař a další vědci mě budou dál studovat. Někdo může vidět nové využití pro mě, v takovém případě budu muset projít schvalovacím procesem znovu, abych byl prodáván pro toto použití. Léky, které byly nejprve vyvinuty k léčbě určitého druhu rakoviny rakoviny, byly později použity různě. "Existuje mnoho případů ve vývoji léků proti rakovině, kde firmy budou studovat nové indikace po celý životní cyklus drogy," říká Goldhammer PhRMA.

Samozřejmě také víte, že několik drog bylo nedávno vyškrtnuto z trhu kvůli bezpečnostním problémům. Někteří jiní měli speciální štítky. Konstantní testování a pečlivá pozornost hlášení lékařů a spotřebitelů užívajících léky na předpis někdy odhaluje problémy, které nelze ignorovat.

Nicméně věřím, že pomohu milionům lidí po mnoho let, dokud se na mě nahradí lepší léčba.

Drž mi palce!